本報北京電（申奇）每年的4月17日是世界血友病日，今年的主題為“科學(xué)防治血友病，讓生命不再脆弱”，旨在引導(dǎo)和促進血友病的積極預(yù)防、規(guī)范治療和科學(xué)護理，減少出血發(fā)生，提升患者生活質(zhì)量。

南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院血液科主任醫(yī)師孫競介紹，血友病主要是由于遺傳因素導(dǎo)致體內(nèi)缺乏凝血因子Ⅷ（血友病A）或凝血因子Ⅸ（血友病B），這兩種凝血因子在人體凝血過程中起著關(guān)鍵作用。對于血友病患者來說，積極進行規(guī)律替代治療（預(yù)防治療），可以有效減少出血及并發(fā)癥的發(fā)生。預(yù)防治療是按一定頻次注射一定劑量的凝血因子，使得患者體內(nèi)凝血因子活性維持在一定水平，從而降低出血風(fēng)險。

“近十幾年來，中國血友病的診療防治取得很大進展，多數(shù)患者有藥可用，很大程度上可以避免致死或致殘?！睂O競表示，盡管如此，由于經(jīng)濟負(fù)擔(dān)、需頻繁靜脈注射給藥等原因，仍有部分患者未能實現(xiàn)規(guī)范預(yù)防治療。

近年來，醫(yī)學(xué)突破為血友病患者帶來曙光。孫競透露，近期，一種新型非因子藥物已在美國獲批上市，每年最少需6次皮下注射即可幫助患者減少出血，這一創(chuàng)新療法有望加速落地中國，推動中國血友病患者向規(guī)范化預(yù)防治療的變革。與此同時，國產(chǎn)首款罕見病基因療法獲批上市，中重度血友病B成年患者僅需接受單次注射給藥，即可獲得潛在治愈效果。這一創(chuàng)新為中重度血友病B成年患者提供了全新的治療選擇，有望顯著提升患者生活質(zhì)量。